坚持和积极:克里斯的MPS IVA之旅

In the latest 博彩平台网址大全的“病人在计数”的分期付款 On 博彩平台网址大全的系列, 克里斯和他的妈妈， Vanessa, 讨论与…生活 MPS IVA，或 Morquio A syndrome，罕见的遗传条件.

从诊断到倡导:克里斯汀的故事

In the third 博彩平台网址大全的“病人在计数”的分期付款 On 博彩平台网址大全的系列，克里斯汀 shares 她的旅程生活在这样的条件下影响了她家族的几代人吗: alpha-1 antitrypsin d效率.

希望更光明的未来:凯宁的故事

在博彩平台网址大全的“病人都指望着博彩平台网址大全”系列的第二部分, 凯西和马库斯讨论了他们的儿子凯宁被诊断出患有一种叫做杜氏肌营养不良症的遗传性疾病.

“她的未来掌握在自己手中”:KK的软骨发育不全之旅

在博彩平台网址大全新的“病人都指望着博彩平台网址大全”系列视频的第一部分, KK和她的家人谈论了他们如何对待软骨发育不全的生活.

科学的突破

博彩平台网址大全坚持不懈地追求大胆的科学，将基因发现转化为促进人类健康未来的新药.

了解更多

关注患者

博彩平台网址大全听取患者群体的意见并向他们学习，以合作制定有可能帮助改善护理的解决方案.

了解更多

以人为本的文化

博彩平台网址大全的人才和敬业的员工代表了生物技术行业所能提供的最好的服务，并帮助塑造了一种专注于为博彩平台网址大全所服务的患者提供服务的文化.

了解更多

博彩平台网址大全是一家全球生物技术公司，拥有8种治疗危及生命疾病的上市产品.

自1997年成立以来, 博彩平台网址大全运用博彩平台网址大全的科学专业知识来了解遗传疾病的潜在原因，以创造变革性的药物, 使用多种治疗方式. 博彩平台网址大全批准的药物治疗软骨发育不全, 严重血友病A和几种罕见的遗传性和溶酶体贮积病. 博彩平台网址大全还在推进一个行业领先的研究药物管道，这些药物处于临床和临床前开发的各个阶段.

了解更多